Liệu pháp gen sửa chữa bệnh máu hiếm

• Có Thể 2, 2024

Các nhà nghiên cứu Đức báo cáo rằng thông qua liệu pháp gen (hoặc liệu pháp gen), họ đã cố gắng khắc phục sự cố của gen chịu trách nhiệm cho Hội chứng Wiscott-Aldrich , một căn bệnh được coi là hiếm, nhưng tàn phá trẻ em bởi vì nó gây ra xuất huyết kéo dài bởi những vết sưng nhỏ hoặc vết trầy xước. Rối loạn này khiến trẻ em dễ bị ung thư và nhiễm trùng nguy hiểm nhất định, cổng thông tin đăng tải. Tin tức ngày sức khỏe.

Thí nghiệm được coi là thành công, vì các tế bào được cấy ghép có thể tăng số lượng tiểu cầu và cải thiện một số tế bào của hệ thống miễn dịch.

Tuy nhiên, một trong số 10 trẻ tham gia nghiên cứu bị bệnh cấp tính Bệnh bạch cầu tế bào T , là kết quả của việc chèn một gen khỏe mạnh bằng phương tiện của vec tơ virus (một loại virut biến đổi có chức năng như một phương tiện để đưa vật liệu di truyền vào nhân của một tế bào khác).

Nghiên cứu cho thấy một tiến bộ tiềm năng trong liệu pháp gen với các tế bào gốc trong một rối loạn di truyền, các chuyên gia và giám đốc của Trung tâm xuất sắc về lão hóa và sửa chữa não tại Đại học Nam Florida, Paul Sanberg cho Tin tức ngày sức khỏe, mặc dù ông nhận ra rằng cần phải tìm vectơ hiệu quả hơn và bảo hiểm

Trẻ em mắc hội chứng Wiskott-Aldrich được sinh ra với một khiếm khuyết di truyền được thừa hưởng trong Nhiễm sắc thể X , ảnh hưởng đến số lượng và kích thước của tiểu cầu và làm cho họ dễ bị chảy máu dễ dàng và đau khổ nhiễm trùng

Điều trị được sử dụng nhiều nhất cho hội chứng này là ghép tủy sống , rằng làm việc, có thể chữa bệnh cho bệnh nhân, mặc dù một thủ tục nguy hiểm do sự từ chối mà cơ thể có thể tạo ra và các nhiễm trùng xuất hiện sau đó.

Y HọC Video: Có thể chế ngự ung thư hay bệnh di truyền bằng cách chỉnh sửa gen (Có Thể 2024).