Nỗ lực mới để đảo ngược mù lòa

• Có Thể 4, 2024

Lần thứ hai trong lịch sử, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho phép thử nghiệm trên người một liệu pháp được phát triển trên cơ sở tế bào gốc phôi .

Trong một cuộc phỏng vấn với kênh truyền hình CNN, William Caldwell, giám đốc điều hành của Công nghệ tế bào tiên tiến(Advanced Cell Technology (ACT) của Massachusetts, cho biết sau 365 ngày kể từ khi hoàn thành đơn đăng ký, chữ ký của ông đã nhận được sự chấp thuận của FDA để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng bằng cách sử dụng tế bào được tạo từ tế bào gốc phôi .

Việc điều trị sẽ dành cho một bệnh thoái hóa mắt di truyền. Về vấn đề này, Caldwell nhận xét: "Công việc thực sự đang đến, bắt đầu thử nghiệm, chúng tôi hy vọng rằng những bệnh nhân đầu tiên có thể đăng ký vào quý đầu tiên của năm 2011."

Công ty hy vọng sẽ tìm ra cách chữa trị cho Loạn dưỡng hoàng điểm của Stargardt , hình thức phổ biến nhất của thoái hóa điểm vàng vị thành niên, hiện không có cách chữa trị. Nó ảnh hưởng đến khoảng một trong 10 nghìn trẻ em.

Người mắc bệnh này mất tầm nhìn từ tám đến 10 tuổi và có thể bị bỏ lại mù vào lúc họ đạt 30, Caldwell nói.

các tế bào bệnh nhân sẽ nhận được không phải là tế bào gốc phôi người thuần túy, mà được chuyển đổi thành tế bào khỏe mạnh của biểu mô sắc tố võng mạc (EPR).

Các tế bào EPR được tìm thấy tự nhiên trong võng mạc thần kinh và chính cái chết của anh ta dẫn đến mù lòa ở những bệnh nhân bị thoái hóa điểm vàng. ACT báo cáo rằng các nghiên cứu trên động vật của họ đã tìm cách khôi phục thị lực sau khi các tế bào RPE mới này được tiêm.

Nếu phương pháp điều trị có hiệu quả, Caldwell tin rằng nó sẽ được áp dụng chống lại các bệnh khác dẫn đến mù , bao gồm thoái hóa điểm vàng bởi lão hóa , điều đó ảnh hưởng đến hàng triệu người và điều đó sẽ tăng lên trong khi những người sinh ra trong thế hệ em bé bùng nổ (1946-1964) theo già đi .