Xơ nang có thể có thuốc mới

Những người bị xơ nang có thể có hy vọng nhờ vào một thuốc mới điều đó đã được chứng minh là cải thiện mạnh mẽ chức năng phổi của những người phải chịu đựng nó.

Thuốc là thuốc đầu tiên tấn công nguyên nhân của vấn đề và không phải là triệu chứng của bệnh di truyền này; Tuy nhiên, chỉ có 5% những người mắc phải tình trạng này đột biến cần thiết cho thuốc để làm việc Một loại thuốc thứ hai đang được điều tra để với sự kết hợp của cả hai, họ có thể điều chỉnh bệnh hiệu quả hơn.

Peter Mueller , giám đốc khoa học của công ty dược phẩm Vertex ở Cambridge, Massachusetts và nhóm của ông, đã thử nghiệm thuốc VX-770 và giả dược cho một nhóm 161 người bị xơ nang trong một năm.

Kết quả cho thấy hầu hết những người tham gia đã phục hồi tới 60% chức năng phổi thường xuyên. Những người đã nhận VX-770 họ đã cải thiện khoảng 20% ​​chức năng phổi so với những người dùng giả dược.

"Kết quả vượt quá mong đợi của chúng tôi," Mueller nói sau khi công khai phát hiện này.

Xơ nang là một bệnh di truyền , xuất hiện thường xuyên hơn ở trẻ em, tấn công toàn bộ cơ thể, dần dần gây ra khuyết tật và có thể chết. Nó ảnh hưởng đến phổi, hệ tiêu hóa, tuyến mồ hôi và các khu vực khác.

Nguyên nhân của xơ nang đó là do một khiếm khuyết trong protein của các tế bào phổi, được gọi là bộ điều chỉnh độ dẫn xuyên màng của xơ nang (CFTR, bằng từ viết tắt bằng tiếng Anh). Thuốc VX-770 tấn công và sửa chữa thiệt hại do protein này gây ra.

các Protein CFTR hình thành các kênh trên bề mặt của màng phổi và các tế bào khác mang ion clorua bên ngoài và bên trong tế bào. Khi chúng thất bại, phổi bắt đầu lấp đầy chất nhầy , làm cho khó thở và, đối với những bệnh nhân dễ bị tổn thương nhất, nhiễm trùng.

VX-770 sửa lỗi và "mở các kênh", nói Stuart Elborn , từ Đại học Queen's ở Anh và là điều tra viên chính của bài kiểm tra.

Vertex tuyên bố rằng họ hy vọng trong 2 hoặc 3 tháng nữa, thuốc sẽ được Hoa Kỳ và Châu Âu chấp thuận.

Nguồn: Quỹ Xơ nang, Nhà khoa học Tin tức và Hiệp hội Xơ nang A.C.


Y HọC Video: Điều trị u nang, viêm vú, u xơ vú bằng thuốc.Bác sĩ Nguyễn Văn Chiều (Tháng 2024).